Diário O Iguassú
Palovaroteno é um tratamento experimental, com o potencial de prevenir o crescimento anormal dos ossos em pessoas com FOP, uma doença para a qual não existem atualmente tratamentos aprovados. Clementia está estudando palovaroteno em ensaios clínicos de Fase II.
Esse é o site do Clementia. Usando o link o site será traduzido automaticamente.
Use um pouco do seu tempo para conhecer mais de uma industria que está fazendo muito por você!
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Mais uma esperança de um futuro tratamento para a FOP.
Ensaio Clínico com o medicamento RAPAMICINA deve iniciar no mês de Setembro com cerca de 20 pacientes. Mais uma promessa muito promissora de futuros tratamentos para a FOP.
KYOTO - Os pesquisadores da Universidade de Kyoto estão preparados para iniciar o primeiro Ensaio Clínico mundial de um medicamento identificado usando células IPS.
Uma equipe liderada por Junya Toguchida, professora da universidade, usou células-tronco pluripotentes induzidas para desenvolver uma droga potencial para Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), uma doença rara em que o tecido muscular é gradualmente substituído pelo osso, inibindo o movimento do corpo.
Os pesquisadores criaram células iPS de pacientes com FOP e replicaram o sintoma fora de seus corpos. Depois de adicionar componentes às células com características da doença, eles descobriram que - de 6.800 substâncias - um agente imunossurpresor chamado Rapamicina foi eficaz para prevenir a formação óssea anormal.
A segurança e a eficácia da droga precisam ser testadas em um ensaio clínico, que pode começar em setembro, com cerca de 20 pacientes com idade igual ou superior a 6 anos. Um comitê de revisão do Hospital da Universidade de Kyoto já aprovou o ensaio clínico.
A equipe confirmou a eficácia da Rapamicina em experimentos com camundongos. Os pesquisadores deram o agente aos camundongos após o transplante de células iPS dos pacientes com FOP, e descobriram que a droga inibia a formação óssea anormal.
"A Rapamicina é uma droga já utilizada (para o tratamento de outras doenças), então espero que os pacientes a aceitem" no ensaio clínico, disse Toguchida em uma coletiva de imprensa em Kyoto lotada com dezenas de repórteres e várias câmeras de televisão - refletindo o forte interesse no ensaio clínico.
"Nós demoramos muito para chegar até aqui", disse Toguchida, acrescentando que existem atualmente cerca de 80 pacientes com FOP no Japão.
Ele disse que muitos dos pacientes estudaram seus sintomas e têm uma compreensão científica do transtorno. Makoto Ikeya, professor associado e membro da equipe, disse que espera que o novo ensaio dê esperança aos pacientes do FOP.
Shinya Yamanaka, professor da Universidade de Kyoto e vencedor do Prêmio Nobel de medicina 2012 para descobrir células iPS, disse: "Espero que o ensaio clínico estimule a pesquisa ativa para desenvolvimento de drogas e, eventualmente, leve a descobertas de novos tratamentos para várias doenças raras. "
O laboratório Regeneron Pharmaceuticals publicou hoje o início do seu ensaio clínico em clinicaltrials.gov
O estudo visa examinar a segurança, tolerabilidade e os efeitos do REGN2477 em formação óssea anormal de pacientes com Fibrodisplasia Ossificante Progressiva.
Ainda não é possível se inscrever nesse estudo.
Para maiores informações acesse:
https://www.clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT03188666?term=regn2477&rank=2.
Regeneron compartilha atualizações sobre seu programa de pesquisa em andamento da FOP
Temos o prazer de compartilhar algumas atualizações interessantes sobre nosso trabalho contínuo para ajudar a melhorar a vida das pessoas com FOP. Regeneron está investigando a FOP há duas décadas e atualmente está focado em estudar REGN2477, tratamento promissor de investigação para FOP que foi concedido status de designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration dos EUA e da Agência Europeia de Medicamentos. REGN2477 é um anticorpo monoclonal humano que bloqueia a Activina A, uma proteína descoberta por nossos cientistas como um fator chave no desenvolvimento da ossificação heterotópica (surtos) em um modelo de ratos com FOP.
No início deste ano, concluímos nosso primeiro estudo em humanos para avaliar a segurança e a tolerabilidade de REGN2477 em uma ampla gama de doses. Realizamos nossa primeira reunião do Conselho Consultivo de Pacientes com 12 membros da comunidade FOP para obter importantes descobertas em primeira mão sobre os desafios enfrentados pelos pacientes com FOP. A discussão nos ajudou a entender melhor as necessidades multifacetadas da população FOP, e estamos incorporando essas aprendizagens no projeto do estudo de Fase 2 em pacientes planejados para este ano.
A Regeneron é uma das principais empresas de biotecnologia dos EUA que tem sido administrada por médicos-cientistas há quase 30 anos. Estamos dedicados ao desenvolvimento de medicamentos que mudam a vida de pacientes com condições médicas graves. Temos até agora desenvolvido quatro tratamentos aprovados; Tudo através da pesquisa original Regeneron. Alguns destes medicamentos são para pacientes com condições relativamente comuns, como certas doenças causadoras de cegueira. Outros são para pacientes com condições genéticas menos comuns, como a hipercolesterolemia familiar heterozigótica ou Síndromes Periódicos Associados à Criopirina (CAPS), um conjunto de doenças raras, ainda intimamente relacionadas, auto-inflamatórias. Além da FOP, atualmente temos medicamentos de investigação em desenvolvimento para artrite reumatóide, asma, dermatite atópica, câncer e Ebola. Por favor, fique atento para atualizações sobre o nosso progresso e visite www.regeneron.com para saber mais.
Stéphanie Hoffmann e Eric Soliman, da Clementia Pharmaceuticals, visitaram o Brasil para iniciar os preparativos para o ensaio clínico fase 3 do palovaroteno e para implementar um projeto intitulado "Projeto Narrativo FOP". O objetivo primário deste projeto é compreender como o sistema de saúde brasileiro atualmente apóia o diagnóstico e o atendimento de pacientes com FOP.
Stéphanie e Eric apreciaram muito a simpatia do povo brasileiro. Com o precioso apoio da Dra. Patricia Delai, eles se reuniram com alguns membros da comunidade FOP Brasil, e ficaram emocionados pela atenção recebida, pela valiosa ajuda e pelo tempo dispensado a eles por todos os pacientes que foram visitados e gostariam muito de agradecer mais uma vez a todas as famílias que abriram suas casas para recebe-los. Voltaram aos seus respectivos países de origem inspirados pela determinação e esperança de todas as famílias visitadas no Brasil!
Eles vão continuar trabalhando duro e com um grande senso de urgência com os seus colegas e com toda a comunidade FOP, a fim de se preparar para a implementação do estudo clinico fase 3 do uso do palavaroteno para pessoas com Fop que está sendo conduzido pelo laboratório Clementia. Este estudo irá avaliar a segurança e a eficácia do palovaroteno em prevenir a formação de novos ossos.
A boa notícia é que este próximo estudo de fase 3 também vai acontecer no Brasil e a Dra. Patricia Delai será a Investigadora Principal encarregada da implementação deste estudo.
FIQUE ATENTO - INFORMAÇÕES MAIS DETALHADAS SOBRE ESTE ESTUDO SERÃO COMUNICADAS EM BREVE.
Recentemente, a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos concedeu a designação de terapia inovadora ao Palovaroteno para a prevenção da ossificação heterotópica (HO) em pacientes com FOP. Somente medicamentos que estão sendo desenvolvidas para uma condição grave, como a FOP, e demonstraram evidências clínicas de que a droga pode demonstrar melhorias em relação à terapia disponível pode ser concedida uma Designação de Terapia Avançada. A designação de
Palovaroteno foi concedida pela US FDA após a avaliação dos dados preliminares do estudo da Fase 2.
Essa notícia nos mostra o quanto estamos perto, o caminho após a fase 3 será mais curto com esse maravilhoso acontecimento.
Clementia lançou há algumas semanas, um comunicado de imprensa anunciando sua presença em duas conferências médicas em setembro de 2017. "Vamos apresentar os dados do NHS, bem como os resultados de alto nível da fase 2 nas conferências da Sociedade Americana de Pesquisa Óssea e Mineral - ABMSR.
Estaremos presentes nessas Conferências com um estande para fins educacionais. Isso ilustra o compromisso do laboratório de aumentar a conscientização sobre o programa de desenvolvimento sobre a FOP e Palovaroteno em comunidade médica".
Além das provas clínicas de Palovarotene e o "Projeto Narrativo", a Clementia lançou em 2014 o programa "História Natural de FOP" que não envolve nenhum tratamento. Nele os pacientes passam por medições e exames para registrar as caracteristicas clínicas, o estado funcional e também a eventual evolução da doença. Algumas familias do Brasil estão participando na sede Buenos Aires (Hospital Italiano). A conclusão está prevista para 2019. As informações correspondentes você pode achar aqui
Encontro com a Dra Patrícia e a querida Stephanie Holfmann. Esperanças renovadas... agradecemos a oportunidade de poder dividir nossa trajetória e agradecemos o empenho dessa equipe. Um abraço família Schaker.
A visita da dra. Patrícia Delai e da Stéphanie Holfmann, representante do Clementia, além de ter sido esclarecedora, foi um divisor de águas, porque agora tudo parece mais real, mais palpável. O tratamento logo estará aí, ao acesso de todas as pessoas com FOP. E mesmo eu não podendo participar dos testes, ajudarei da forma que puder, para que no futuro crianças com FOP sejam diagnosticadas e tratadas logo.
Há muito esperávamos por isso. Agora estamos felizes por poder comunicar que o Brasil entrou na rota do medicamento Palovaroteno, produzido pelo Laboratório Clementia.Após muitas pesquisas e ensaios clínicos, foi possível amenizar os surtos e dores provocadas pela FOP.
Hoje, agradeço por ser convidada a dar esse passo juntamente com a Clementia e a equipe da FOP BRASIL para dar continuidade à pesquisa.
Na entrevista com a Stephanie Hoffmann e Patricia Delai, eu e minha família pudemos esclarecemos as dúvidas que tínhamos em relação a este projeto.
O laboratório Clementia, responsável pelos ensaios clínicos com o Palovaroteno, está conduzindo também o "Projeto Narrativo do Paciente FOP" em vistas à preparação da correspondente fase 3. Este projeto complementário que envolve entrevistas com famílias e comunidades médicas, pretende documentar a experiência de pacientes FOP com o sistema de saúde de cada país e, desse modo, facilitar o planejamento desta fase decisiva, com inicio previsto para este ano.
Neste mês de março se completaram as primeiras visitas às famílias participantes no Brasil.
As entrevistas abordaram as dificuldades experimentadas no diagnóstico, a atenção médica que os pacientes requerem atualmente, o acesso aos serviços de saúde e o modo em que são afrontadas as necessidades especiais em cada caso particular. Os representantes de Clementia esclareceram algumas questões sobre as fases já em andamento em outros países (fase 2 e 2 estendida). Também se deixou constância da necessidade de preencher critérios de elegibilidade para a eventual participação nas provas clínicas.
Espera-se que a informação recolhida com as famílias contribua para formar um quadro da resposta e o acompanhamento que o sistema de saúde é capaz oferecer aos pacientes com Fop. Em consequência, as condições em que poderá se desenvolver a fase 3 serão avaliadas cuidadosamente pelo laboratório para segurança e benefício do participantes. No entanto os dados fornecidos serão tratados com o devido sigilo para preservar a intimidade de cada paciente.
Ainda não é possível dizer quanto de alivio o Palovaroteno trará aos pacientes. Qualquer novo tratamento deve vir precedido de múltiplas provas e monitoramento rigoroso, para evitar efeitos colaterais danosos e para comprovar a real eficácia. No caso do Palovaroteno, esse estágio ainda está em curso, mas já bastante avançado: é a chance que a comunidade Fop espera há tanto tempo.
A família Andreani de Campinas recebeu a Stéphanie Hoffmann e Eric Soliman do Clementia. Esteve presente também a doutora Patricia, que participa na implementação local do projeto e faz a mediação entre pacientes e os representantes do laboratório.
José Carlos Martins Júnior – Residente em Odontologia Hospitalar
Dr Luiz Alberto Valente Soares Júnior e
Dra Camila Mérida Carrillo.
É com imensa satisfação que a FOP BRASIL anuncia a equipe de dentistas especialistas em FOP na cidade de São Paulo.
Essa equipe está realizando uma pesquisa com os pacientes que têm como objetivo avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde bucal em pacientes com FOP. A pesquisa se extenderá até dezembro de 2017.
Caso o participante necessite de tratamento dentário clinico (restaurações de resina, extrações e limpeza, apenas), ele será realizado nessa instituição. Para agendar basta entrar em contato com a Associação através dos e-mails: contato@fopbrasil.org.br.
Se o paciente optar por participar da pesquisa ele terá comparecer ao hospital no dia da avaliação e nos sucessivos retornos (se necessário).
Será realizado um exame clinico odontológico com o objetivo de avaliar a condição bucal do paciente e também será solicitado o preenchimento de questionários sobre a qualidade de vida.
Os resultados deste trabalho nos ajudarão a entender melhor a condição de saúde bucal dos pacientes com Fibrodisplasia Ossificante Progressiva com o objetivo de estabelecer futuramente possíveis medidas preventivas de saúde bucal.
Não há despesas pessoais para o participante em qualquer fase do estudo, incluindo exames e consultas (exceto alimentação, transporte e eventual custo com estadia). Também não ha compensação financeira relacionada a sua participação.
Entrevista com o dentista especialista em FOP dr Luiz Alberto Valente Soares Júnior, especialista em odontopediatria e pacientes com necessidades especiais. Ele e sua equipe atendem em São Paulo gratuitamente os pacientes com FOP há mais de 10 anos. Conheça um pouco da trajetória do Dr Luiz Alberto com a FOP.
Caso queira entrar em contato com ele ou agendar uma consulta, por favor mande um e-mail para contato@fopbrasil.org.br.
A segunda parte da entrevista será postada em breve! Aguardem.
Luiz Alberto Valente Soares Junior , cirurgião dentista formado em 1992 na OSEC/ UNISA ex aprimorado de odontologia hospitalar do HCFMUSP
Surpervisor da Divisão de odontologia do HCFMUSP
