Palovaroteno é um tratamento experimental, com o potencial de prevenir o crescimento anormal dos ossos em pessoas com FOP, uma doença para a qual não existem atualmente tratamentos aprovados. Clementia está estudando palovaroteno em ensaios clínicos de Fase II.
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Use um pouco do seu tempo para conhecer mais de uma industria que está fazendo muito por você!
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Universidade Kyoto RAPAMICINA:
Mais uma esperança de um futuro tratamento para a FOP.
Ensaio Clínico com o medicamento RAPAMICINA deve iniciar no mês de Setembro com cerca de 20 pacientes. Mais uma promessa muito promissora de futuros tratamentos para a FOP.
KYOTO - Os pesquisadores da Universidade de Kyoto estão preparados para iniciar o primeiro Ensaio Clínico mundial de um medicamento identificado usando células IPS.
Uma equipe liderada por Junya Toguchida, professora da universidade, usou células-tronco pluripotentes induzidas para desenvolver uma droga potencial para Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), uma doença rara em que o tecido muscular é gradualmente substituído pelo osso, inibindo o movimento do corpo.
Os pesquisadores criaram células iPS de pacientes com FOP e replicaram o sintoma fora de seus corpos. Depois de adicionar componentes às células com características da doença, eles descobriram que - de 6.800 substâncias - um agente imunossurpresor chamado Rapamicina foi eficaz para prevenir a formação óssea anormal.
A segurança e a eficácia da droga precisam ser testadas em um ensaio clínico, que pode começar em setembro, com cerca de 20 pacientes com idade igual ou superior a 6 anos. Um comitê de revisão do Hospital da Universidade de Kyoto já aprovou o ensaio clínico.
A equipe confirmou a eficácia da Rapamicina em experimentos com camundongos. Os pesquisadores deram o agente aos camundongos após o transplante de células iPS dos pacientes com FOP, e descobriram que a droga inibia a formação óssea anormal.
"A Rapamicina é uma droga já utilizada (para o tratamento de outras doenças), então espero que os pacientes a aceitem" no ensaio clínico, disse Toguchida em uma coletiva de imprensa em Kyoto lotada com dezenas de repórteres e várias câmeras de televisão - refletindo o forte interesse no ensaio clínico.
"Nós demoramos muito para chegar até aqui", disse Toguchida, acrescentando que existem atualmente cerca de 80 pacientes com FOP no Japão.
Ele disse que muitos dos pacientes estudaram seus sintomas e têm uma compreensão científica do transtorno. Makoto Ikeya, professor associado e membro da equipe, disse que espera que o novo ensaio dê esperança aos pacientes do FOP.
Shinya Yamanaka, professor da Universidade de Kyoto e vencedor do Prêmio Nobel de medicina 2012 para descobrir células iPS, disse: "Espero que o ensaio clínico estimule a pesquisa ativa para desenvolvimento de drogas e, eventualmente, leve a descobertas de novos tratamentos para várias doenças raras. "
Laboratório Regeneron:
O laboratório Regeneron Pharmaceuticals publicou hoje o início do seu ensaio clínico em clinicaltrials.gov
O estudo visa examinar a segurança, tolerabilidade e os efeitos do REGN2477 em formação óssea anormal de pacientes com Fibrodisplasia Ossificante Progressiva.
Ainda não é possível se inscrever nesse estudo.
Para maiores informações acesse:
https://www.clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT03188666?term=regn2477&rank=2.
Regeneron compartilha atualizações sobre seu programa de pesquisa em andamento da FOP
Temos o prazer de compartilhar algumas atualizações interessantes sobre nosso trabalho contínuo para ajudar a melhorar a vida das pessoas com FOP. Regeneron está investigando a FOP há duas décadas e atualmente está focado em estudar REGN2477, tratamento promissor de investigação para FOP que foi concedido status de designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration dos EUA e da Agência Europeia de Medicamentos. REGN2477 é um anticorpo monoclonal humano que bloqueia a Activina A, uma proteína descoberta por nossos cientistas como um fator chave no desenvolvimento da ossificação heterotópica (surtos) em um modelo de ratos com FOP.
No início deste ano, concluímos nosso primeiro estudo em humanos para avaliar a segurança e a tolerabilidade de REGN2477 em uma ampla gama de doses. Realizamos nossa primeira reunião do Conselho Consultivo de Pacientes com 12 membros da comunidade FOP para obter importantes descobertas em primeira mão sobre os desafios enfrentados pelos pacientes com FOP. A discussão nos ajudou a entender melhor as necessidades multifacetadas da população FOP, e estamos incorporando essas aprendizagens no projeto do estudo de Fase 2 em pacientes planejados para este ano.
A Regeneron é uma das principais empresas de biotecnologia dos EUA que tem sido administrada por médicos-cientistas há quase 30 anos. Estamos dedicados ao desenvolvimento de medicamentos que mudam a vida de pacientes com condições médicas graves. Temos até agora desenvolvido quatro tratamentos aprovados; Tudo através da pesquisa original Regeneron. Alguns destes medicamentos são para pacientes com condições relativamente comuns, como certas doenças causadoras de cegueira. Outros são para pacientes com condições genéticas menos comuns, como a hipercolesterolemia familiar heterozigótica ou Síndromes Periódicos Associados à Criopirina (CAPS), um conjunto de doenças raras, ainda intimamente relacionadas, auto-inflamatórias. Além da FOP, atualmente temos medicamentos de investigação em desenvolvimento para artrite reumatóide, asma, dermatite atópica, câncer e Ebola. Por favor, fique atento para atualizações sobre o nosso progresso e visite www.regeneron.com para saber mais.
