Fop Brasil | Libertando Esperanças

O ICC se esforça para fornecer o melhor conselho possível de um consórcio internacional de médicos familiarizados com a FOP. O objetivo é incentivar pesquisas científicas seguras, precisas e eficazes sobre tratamentos e cuidados efetivos para pacientes com FOP. Tem havido muitas terapias propostas para a FOP, algumas que não provaram ser eficazes e algumas que prejudicaram pacientes com FOP.

Conforme detalhado na carta aberta do ICC, o ICC atualmente não tem uma opinião sobre a eficácia do FOPCon neste momento. O fato é que muitas das alegações de eficácia têm sido através da mídia social ou da publicidade na TV e não através do processo de revisão científica internacionalmente aceito. Nós, como comunidade, não temos dados suficientes para dizer que funciona ou não funciona.

O ICC incentiva a equipe do Palhares a compartilhar publicamente seus dados de maneira aberta e revisada por pares antes de declarar publicamente que eles têm um tratamento. Isso é fundamental para que outros possam ajudar a entender, replicar e determinar o quão bem o FOPCon funciona. Até o momento, todas as alegações públicas de segurança e eficácia nos 40 pacientes que dizem ter sido tratados com o FOPCon foram limitadas a um relato de caso de 3 indivíduos e dispersos relatos de casos individuais na literatura. Entender como os outros 37 sujeitos se saíram, com dados objetivos, é crítico antes que alguém pule para uma conclusão sobre o FOPCon.

O ICC simplesmente solicita que o FOPCon seja descrito como uma terapia potencial, não uma terapia real, como atualmente é retratada nas mídias sociais.

O ICC também aconselha que haja uma discussão com a equipe médica dos pacientes antes de tomar o FOPCon ou qualquer outra terapia potencial. As interações medicamentosas e os riscos individuais variam, e isso deve ser discutido no nível individual. Alegações de segurança na mídia social não são o mesmo que uma discussão aberta de riscos potenciais. O ICC acredita na escolha individual. Se alguém toma uma terapia potencial, ou sente que uma terapia funciona, é um julgamento individual que deve ser feito com todos os riscos e benefícios disponíveis claramente apresentados.

A ICC concorda que a pesquisa futura deve ser apoiada e incentiva a IFOPA e as agências de financiamento a apoiar os esforços com base no mérito potencial de um medicamento. No caso do FOPCon, concordamos que os relatórios individuais sugerem que uma investigação mais detalhada precisa ser feita. No entanto, uma vez que os dados existentes foram coletados, o conjunto completo de dados deve ser compartilhado através de publicações para que todos possam avaliar se esta é a terapia certa para eles e os estudos de pesquisa apropriados podem ser feitos. Este é o mesmo padrão que é aplicado universalmente antes que alguém possa afirmar que uma terapia potencial é uma terapia.

O ICC respeita o grupo Palhares e as muitas outras equipes internacionais que estão buscando tratamentos para a FOP. O ICC simplesmente sente que as reivindicações públicas de eficácia e segurança são prematuras, sem os dados sistemáticos para respaldá-lo. O ICC acredita que a comunidade de FOP merece ter uma discussão aberta e objetiva sobre o FOPCon ou qualquer outra terapia potencial, onde os dados possam ser revisados abertamente e o potencial como tratamento possa ser avaliado objetivamente.

Em nome do Comitê de Ensaios Clínicos do Conselho Clinico Internacional em FOP (o ICC):

O ICC está ciente da recente publicação do grupo Palhares sobre o FOPCon e um novo vídeo do YouTube (disponível em alguns países- parece não estar disponível nos EUA ou na Europa) apoiando o FOPCon. O FOPCon é uma terapia proposta composta de ácido ascórbico (vitamina C) e propranolol.

Especificamente, o ICC solicitou o seguinte:

O FOPCon não deve ser anunciado como uma terapia definitiva para a FOP. O artigo e o vídeo do FOPCon não fornecem prova de eficácia ou segurança porque as evidências apresentadas e disponíveis para revisão são insuficientes para fazer esse julgamento. Embora o FOPCon possa eventualmente fornecer informações sobre o pções terapêuticas, recomendamos cautela para pacientes com FOP e médicos que tratam a FOP em relação a conclusões terapêuticas.
O FOPCon deve ser descrito como uma terapia investigativa, até que sua eficácia e segurança tenham sido revisadas por uma agência reguladora nacional e aceitas pela comunidade internacional.
Os riscos do FOPCon precisam ser totalmente apresentados. Estes incluem, mas não estão limitados a, preocupações com o aumento dos riscos de arritmias cardíacas, batimento cardíaco lento, pressão arterial baixa, tontura, desmaio (síncope), aumento dos riscos de pedras nos rins e morte.
Os sujeitos que recebem FOPCon são descritos como parte em um ensaio clínico; assim, todos os sujeitos devem ser tratados de acordo com padrões internacionalmente reconhecidos. Isso inclui consentimentos formais escritos e voluntários, uma discussão completa dos riscos e benefícios potenciais, monitoramento clínico e de segurança padronizado e parâmetros padronizados para entender a eficácia potencial de uma intervenção terapêutica investigacional. O ICC também confirma que todos os estudos de investigação devem seguir as principais recomendações de ensaios clínicos previamente acordados pelos clínicos da FOP em todo o mundo
(link).
Isso ajudará a garantir a segurança e o tratamento ético dos indivíduos com FOP e a validade científica dos resultados. Isso é importante para que a comunidade possa entender como o FOPCon funciona em comparação com outras terapias potenciais.

O ICC confirma que as recomendações de tratamento recentemente revisadas em detalhes e publicadas nas diretrizes de tratamento de 2019 da FOP
(link) não foram alteradas neste momento. Nós e outros aguardamos a revisão de dados adicionais publicados sobre como a terapia proposta FOPCon pode beneficiar a comunidade de FOP. Também encorajamos a comunidade da FOP a avaliar criticamente os riscos, benefícios e força dos dados de apoio a qualquer outra terapia proposta para a FOP. Pacientes com FOP que estão considerando qualquer mudança de medicação devem discutir suas opções e potenciais riscos e benefícios com seus médicos e equipe médica antes de iniciar qualquer tratamento em potencial.

O Conselho Clínico Internacional sobre FOP (O ICC) é um grupo autônomo e independente de 21 médicos reconhecidos internacionalmente que são especialistas clínicos em FOP de 13 nações (Argentina, Austrália, Brasil, China, França, Alemanha, Itália, Japão, Holanda, África do Sul, Coreia do Sul, Reino Unido e Estados Unidos) e seis continentes (África, Ásia, Austrália, Europa, América do Norte e América do Sul). O ICC foi criado para coordenar e consolidar uma voz global para as melhores práticas de atendimento clínico e pesquisa clínica para pessoas que sofrem com a FOP. O ICC publica as Diretrizes de Tratamento Clínico da FOP, que são usadas internacionalmente para orientar a gestão de pacientes com FOP. O ICC também publicou recomendações importantes para ensaios clínicos testando terapias potenciais para a FOP.

VACINAÇÃO EM CRIANÇAS E A FOP

Para a maioria das pessoas com FOP, a série de imunizações infantis estará completa antes do diagnóstico de FOP. Entretanto, para aqueles que foram diagnosticados mais cedo, há um conflito no que diz respeito às imunizações.

O que devem fazer? Não receber a imunização para evitar o risco de ossificação heterotópica e correr o risco de contrair uma doença séria que poderia ser evitada pelas vacinas?
Ou deveriam se proteger contra estas doenças, em que pese o risco substancial de provocar uma ossificação ectópica associada a incapacidade permanente?

Os pais de crianças com FOP devem discutir estes assuntos com seus pediatras. De todas maneiras, qualquer um que tenha contato doméstico com pacientes com FOP deve ser vacinado com todas as imunizações recomendadas.

Em um futuro próximo, o Comité para Doenças Infecciosas da Academia Americana de Pediatria e o Conselho para Práticas de Imunizações do CDC, se reunirão para discutir esta questão. Assim, espera-se ter em breve uma resposta definitiva. Se e quando uma recomendação oficial for feita sobre esta questão, ela será publicada na página da IFOPA.

Outras imunizações

O Conselho para Práticas de Imunizações (ACIP, sua sigla em inglês), do Centro para Controle e Prevenção de Doenças (CDC) e a Academia Americana de Pediatria (AAP), recomendaram uma serie de rotinas de imunização para bebês, crianças e adultos (MMWR,2006). Estas imunizações diminuíram drasticamente as taxas de doença e morte de várias doenças infecciosas. Várias destas imunizações são uma exigência para os alunos entrarem na escola.

O ACIP e a AAP recomendam que a maioria destas imunizações seja administrada pela via intramuscular (IM), um procedimento que coloca aos pacientes com FOP, em risco de ossificações heterotópicas no local da injeção (Lanchoney, et al., 1995).

No entanto, varias vacinas podem ser aplicadas por via subcutânea (SC) e ainda serão efetivas em proteger contra doenças específicas. As vacinas que podem ser aplicadas pela via SC são:

Sarampo, caxumba, rubéola (MMR)
Polissacarídeo meningocócico (MPSV)
Polissacarídeo pneumocócico (PPV)
Vacina contra a poliomielite, inativada (IPV)

As vacinas listadas a seguir só podem ser administradas de forma intramuscular. A administração via SC ou intradérmica, pode causar irritação local severa, induração, decoloração da pele, inflamação e formação de granuloma. Por tanto não devem ser administradas. As vacinas que a ACIP e a AAP determinaram que podem ser aplicadas somente por via IM são:

Difteria, tétano, coqueluche (DTaP, DT, Tdap, Td)
Haemophilus influenzae tipo b (Hib)
Hepatite A (HepA)
Hepatite B (HepB)
Vírus do papiloma humano (HPV)
Conjugado pneumocócico (PCV)

VACINA DA GRIPE E A FOP

A vacina da gripe nunca deve ser administrada a quem tem alergia a ovo (desde que é desenvolvida e cultivada em ovos.) A vacina da gripe também não deve ser administrada a alguém que já teve uma reação adversa severa a essa vacina. Mais importante ainda, a vacina da gripe nunca deve se administrar a um paciente de FOP durante um surto da doença, quando ela está ativa.

Se a gripe for contraída, podem ser considerados inibidores da neuraminidase (Moscona, 2005), mas existe pouca experiência com eles na comunidade FOP.

Uma vacina intranasal contra a gripe foi aprovada pela FDA (Anvisa americana) e agora está disponível para administração quando não existam contraindicações em indivíduos de 5 a 49 anos de idade.

Este recurso útil contém perfis para pessoas com FOP. Ele é completo com fotos e informações de contato, para que você possa entrar em contato com outros membros da comunidade. O Diretório é útil para que seja possível se conectar com as pessoas que vivem perto de você ou pessoas da mesma idade.

Perguntas sobre o Diretório do paciente com FOP?

Nós compartilhamos algumas das perguntas mais frequentes abaixo. Se você tiver outras dúvidas, entre em contato através da página.
Os pacientes podem criar um perfil neste link abaixo e dar consentimento (se eles gostariam) de estarem listados no Diretório do Paciente FOP on-line. Eles também podem se juntar ao IFOPA neste link (não há nenhum custo para se tornar um membro).

A boa notícia é que a existe a possibilidade de selecionar o idioma português no menu suspenso no canto superior esquerdo da página e o formulário será automaticamente traduzido.

Entrei para o Registro FOP. a FOP Paciente Directory é a mesma coisa?

Ótima pergunta! O Diretório não é o mesmo que o registro FOP. O diretório é um site protegido por senha no fopdirectory.org apenas para uso paciente.

Os dados sobre a experiência da doença no Registro FOP é agregada e fornecida como relatórios resumidos para pesquisadores como uma ferramenta para o estudo da FOP e potenciais tratamentos . O Registro FOP é uma ferramenta fundamental na busca de tratamentos, e um dia uma cura, para a FOP. Você se inscrever e completar 6 meses de estudos de acompanhamento em fopregistry.org
Nós encorajamos aqueles que vivem com FOP para se juntar tanto o Registro FOP quanto ao Diretório FOP.

Quem pode acessar o Diretório paciente FOP?

O acesso é limitado aos pacientes, pais de pacientes menores de 18 anos, e cônjuge / parceiros. Há alguns pais de adultos que vivem com FOP (qualquer pessoa com 18 anos ou mais) que gostaria de ter acesso ao Diretório.

Palovaroteno é um tratamento experimental, com o potencial de prevenir o crescimento anormal dos ossos em pessoas com FOP, uma doença para a qual não existem atualmente tratamentos aprovados. Clementia está estudando palovaroteno em ensaios clínicos de Fase II.

Esse é o site do Clementia. Usando o link o site será traduzido automaticamente.

Use um pouco do seu tempo para conhecer mais de uma industria que está fazendo muito por você!

https://translate.google.com.br/translate?hl=pt-BR&sl=en&u=http://clementiapharma.com/&prev=search

Universidade Kyoto RAPAMICINA:

Mais uma esperança de um futuro tratamento para a FOP.

Ensaio Clínico com o medicamento RAPAMICINA deve iniciar no mês de Setembro com cerca de 20 pacientes. Mais uma promessa muito promissora de futuros tratamentos para a FOP.

KYOTO - Os pesquisadores da Universidade de Kyoto estão preparados para iniciar o primeiro Ensaio Clínico mundial de um medicamento identificado usando células IPS.

Uma equipe liderada por Junya Toguchida, professora da universidade, usou células-tronco pluripotentes induzidas para desenvolver uma droga potencial para Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), uma doença rara em que o tecido muscular é gradualmente substituído pelo osso, inibindo o movimento do corpo.

Os pesquisadores criaram células iPS de pacientes com FOP e replicaram o sintoma fora de seus corpos. Depois de adicionar componentes às células com características da doença, eles descobriram que - de 6.800 substâncias - um agente imunossurpresor chamado Rapamicina foi eficaz para prevenir a formação óssea anormal.

A segurança e a eficácia da droga precisam ser testadas em um ensaio clínico, que pode começar em setembro, com cerca de 20 pacientes com idade igual ou superior a 6 anos. Um comitê de revisão do Hospital da Universidade de Kyoto já aprovou o ensaio clínico.

A equipe confirmou a eficácia da Rapamicina em experimentos com camundongos. Os pesquisadores deram o agente aos camundongos após o transplante de células iPS dos pacientes com FOP, e descobriram que a droga inibia a formação óssea anormal.

"A Rapamicina é uma droga já utilizada (para o tratamento de outras doenças), então espero que os pacientes a aceitem" no ensaio clínico, disse Toguchida em uma coletiva de imprensa em Kyoto lotada com dezenas de repórteres e várias câmeras de televisão - refletindo o forte interesse no ensaio clínico.

"Nós demoramos muito para chegar até aqui", disse Toguchida, acrescentando que existem atualmente cerca de 80 pacientes com FOP no Japão.

Ele disse que muitos dos pacientes estudaram seus sintomas e têm uma compreensão científica do transtorno. Makoto Ikeya, professor associado e membro da equipe, disse que espera que o novo ensaio dê esperança aos pacientes do FOP.

Shinya Yamanaka, professor da Universidade de Kyoto e vencedor do Prêmio Nobel de medicina 2012 para descobrir células iPS, disse: "Espero que o ensaio clínico estimule a pesquisa ativa para desenvolvimento de drogas e, eventualmente, leve a descobertas de novos tratamentos para várias doenças raras. "

Laboratório Regeneron:

O laboratório Regeneron Pharmaceuticals publicou hoje o início do seu ensaio clínico em clinicaltrials.gov

O estudo visa examinar a segurança, tolerabilidade e os efeitos do REGN2477 em formação óssea anormal de pacientes com Fibrodisplasia Ossificante Progressiva.

Ainda não é possível se inscrever nesse estudo.

Para maiores informações acesse:
https://www.clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT03188666?term=regn2477&rank=2.

Regeneron compartilha atualizações sobre seu programa de pesquisa em andamento da FOP

Temos o prazer de compartilhar algumas atualizações interessantes sobre nosso trabalho contínuo para ajudar a melhorar a vida das pessoas com FOP. Regeneron está investigando a FOP há duas décadas e atualmente está focado em estudar REGN2477, tratamento promissor de investigação para FOP que foi concedido status de designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration dos EUA e da Agência Europeia de Medicamentos. REGN2477 é um anticorpo monoclonal humano que bloqueia a Activina A, uma proteína descoberta por nossos cientistas como um fator chave no desenvolvimento da ossificação heterotópica (surtos) em um modelo de ratos com FOP.

No início deste ano, concluímos nosso primeiro estudo em humanos para avaliar a segurança e a tolerabilidade de REGN2477 em uma ampla gama de doses. Realizamos nossa primeira reunião do Conselho Consultivo de Pacientes com 12 membros da comunidade FOP para obter importantes descobertas em primeira mão sobre os desafios enfrentados pelos pacientes com FOP. A discussão nos ajudou a entender melhor as necessidades multifacetadas da população FOP, e estamos incorporando essas aprendizagens no projeto do estudo de Fase 2 em pacientes planejados para este ano.

A Regeneron é uma das principais empresas de biotecnologia dos EUA que tem sido administrada por médicos-cientistas há quase 30 anos. Estamos dedicados ao desenvolvimento de medicamentos que mudam a vida de pacientes com condições médicas graves. Temos até agora desenvolvido quatro tratamentos aprovados; Tudo através da pesquisa original Regeneron. Alguns destes medicamentos são para pacientes com condições relativamente comuns, como certas doenças causadoras de cegueira. Outros são para pacientes com condições genéticas menos comuns, como a hipercolesterolemia familiar heterozigótica ou Síndromes Periódicos Associados à Criopirina (CAPS), um conjunto de doenças raras, ainda intimamente relacionadas, auto-inflamatórias. Além da FOP, atualmente temos medicamentos de investigação em desenvolvimento para artrite reumatóide, asma, dermatite atópica, câncer e Ebola. Por favor, fique atento para atualizações sobre o nosso progresso e visite www.regeneron.com para saber mais.

A Clementia relata os resultados mais importantes de seu estudo clínico de fase 2 referentes ao palovaroteno em fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

Gostaríamos de agradecer as comunidades de pacientes com FOP e médicos, sem os quais nosso programa de fase 2 não teria sucesso. Os investigadores, suas equipes de pesquisa clínica e os participantes, familiares e cuidadores proporcionaram liderança, apoio, comprometimento e participação durante todo o programa. Incluímos 40 participantes no estudo clínico de fase 2 e aproximadamente 100 no estudo de história natural; ambos os estudos produziram conhecimento útil para o avanço das metas da comunidade envolvida com a FOP para compreender a doença e desenvolver tratamentos.

Qual foi o objetivo do estudo clínico de fase 2 da Clementia?
Resposta. O objetivo do programa clínico da FOP é desenvolver evidências que embasem a autorização para comercialização (marketing authorization, MA) do palovaroteno como tratamento para pacientes com FOP. O objetivo de nossa fase 2 foi proporcionar informações para o desenho de um estudo de registro de fase 3, investigando se o palovaroteno evita a ossificação heterotópica (OH) após uma exacerbação, em que dose(s) e com quais efeitos.
Quais observações vocês fizeram a partir de seu estudo clínico de fase 2?
Resposta. Observamos diversas tendências positivas, embora nenhuma delas tenha atingido significância estatística nesse estudo.
- Observamos que, no estudo clínico de fase 2 de determinação posológica controlado por placebo com 40 participantes, nenhum participante necessitou de redução da dose devido a questões de tolerabilidade, nem foi descontinuado do estudo.
- Observamos que os participantes que estavam em uso de placebo estavam em risco 2,6 vezes maior de formação de OH do que os em tratamento com 10/5 mg de palovaroteno. Além disso, os que estavam em qualquer um dos regimes com palovaroteno com nova OH formaram menos OH do que os em uso de placebo.
- Observamos reduções relacionadas ao palovaroteno na dor relatada pelos pacientes associada a exacerbações e reduções no tempo para resolução das exacerbações.
Quais são os próximos passos para seu programa clínico da FOP?
Resposta.
- Estamos desenhando e planejando a execução de um estudo clínico de fase 3 para registro e um estudo clínico de excisão cirúrgica o mais rápido possível em 2017.
- Continuaremos avançando com a colaboração de todas as partes interessadas, incluindo pacientes, médicos e autoridades regulatórias, em nosso objetivo de disponibilizar uma terapia tão necessária para todos os pacientes com FOP.
Prezada comunidade envolvida com a fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
É com grande prazer que divido com vocês os resultados mais importantes de nosso estudo clínico de fase 2. Em geral, nosso estudo exibiu tendências positivas na redução óssea e na redução de sintomas com a utilização de palovaroteno, embora essas observações não tenham alcançado significância estatística. No estudo de fase 2 de determinação posológica controlado por placebo com 40 participantes:
- Nenhum participante necessitou de redução da dose devido a questões de tolerabilidade, nem foi descontinuado do estudo.
- Os participantes em uso de placebo estavam em risco 2,6 vezes maior de formação de ossificação heterotópica (OH) do que os em tratamento com 10/5 mg de palovaroteno. Além disso, os que estavam em qualquer um dos regimes com palovaroteno com nova OH formaram menos OH do que os em uso de placebo.
- Observamos reduções relacionadas ao palovaroteno na dor relatada pelos pacientes associada a exacerbações e reduções no tempo para resolução das exacerbações.
Juntos, atingimos o primeiro e mais difícil objetivo de nosso programa de desenvolvimento, que é determinar como podemos medir o efeito do palovaroteno e como poderíamos possivelmente demonstrar a eficácia do palovaroteno em um estudo de fase 3.
Estamos bastante ansiosos para avançar para essa próxima etapa de nosso programa de desenvolvimento clínico, e esperamos atingir nosso objetivo de disponibilizar uma terapia para aqueles que vivam com FOP.
O estudo clínico de fase 3 está programado para começar em 2017 e recrutará pacientes em todo o mundo. Atualmente, estamos planejando e desenhando as características desse estudo clínico de fase 3, bem como um estudo clínico de excisão cirúrgica, e nos reuniremos com autoridades regulatórias para garantir que o desenho desses estudos clínicos atendam às suas expectativas.
Na maioria das jurisdições ao redor do mundo, um patrocinador, como a Clementia, é necessário para realizar estudos adequados e bem controlados que demonstrem um impacto estatisticamente significativo do medicamento sobre como o paciente “se sente, desempenha funções ou sobrevive”. Esse é um objetivo importante para se atingir, mesmo quando tendências positivas são detectadas, como em nosso estudo clínico de fase 2. No entanto, estamos determinados para vencer esse desafio.
Todos nós da Clementia continuamos sendo inspirados todos os dias por suas estórias, sua colaboração e sua coragem. Agradecemos a todos vocês que participaram desse e de outros estudos clínicos. Demos respostas e esperança para toda a comunidade envolvida com a FOP para muitos anos adiante. Vocês são nossos heróis. Também gostaria de agradecer a todas as equipes clínicas dedicadas, em todo o mundo, que trabalharam incansavelmente para gerar esses resultados.
Gostaria de deixá-los com essas palavras de um autor desconhecido: “O que quer que você faça, mantenha a esperança. O mais fino fio se transformará em uma corda indestrutível. Deixe que a esperança ancore você na possibilidade de que este não é o fim de sua história, que a mudança o levará a lugares cheios de paz”.

Atenciosamente,

Clarissa

O que é Palovaroteno?

Palovaroteno é um produto medicamentoso experimental que o Clementia está desenvolvendo como tratamento administrado via oral para fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

Acredita‐se que o palovaroteno, previne a OH na FOP devido à interrupção destes sistemas de transmissão de sinais (na via BMP). Estudos pré‐clínicos em modelos de camundongos com FOP demonstraram que o palovaroteno bloqueou a OH (surto), induzida por lesão e espontânea, manteve a mobilidade e normalizou o crescimento do esqueleto. A variação de dose de fase 2 do palovaroteno foi concluída. Em uma análise preliminar de dados, foi observada uma redução de 97% da nova formação de OH (surtos) nos participantes recebendo palovaroteno diariamente e que aumentaram a dose em comparação aos participantes não tratados ou tratados com placebo (tomaram farinha). O estudo clínico MOVE de fase 3 está sendo realizado para confirmar estes achados.

O palovaroteno foi estudado em mais de 800 humanos, incluindo voluntários saudáveis, pessoas com enfisema e pessoas com FOP.

O Palovaroteno recebeu a designação "Fast Track and Breakthrough Therapy" (terapia inovadora e urgente) da Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration, FDA), (funciona como a ANVISA do Brasil), e a designação de medicamento órfão para o tratamento de FOP da FDA e da Agência de Medicamentos Europeia (European Medicines Agency, EMA).

O que é uma designação de medicamento órfão?

A designação de medicamento órfão para palovaroteno foi concedida pela Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) e pela Agência de Medicamentos Europeia (EMA) em reconhecimento de que a FOP é uma doença rara e gravemente debilitante para a qual há falta de tratamentos eficazes.

O que é uma designação de terapia urgente ("Fast Track")?

A designação de terapia urgente ("Fast Track") para palovaroteno foi concedida com base no reconhecimento, por parte da Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA), ou seja, como a ANVISA do Brasil, da natureza séria da FOP e da possibilidade do palovaroteno ser benéfico no tratamento da doença.
Por que o estudo de História Natural do Laboratorio Clementia é tão importante para as pesquisas?
Toda doença tem um curso natural. Um caminho que ela segue se não for tratada ou curada. Com a FOP não é diferente.

Para que medicamentos possam ser testados e seus resultados avaliados, é preciso saber o que aconteceria se não tivéssemos dado nada, o que a FOP seria sem quaquer intervenção.

É muito comum tomarmos um remédio e nossa boa vontade, nosso desejo de sarar ou melhorar nos enganar. Acharmos que estamos melhores e na verdade não estarmos.

Por este motivo, saber, não apenas por relatos, mas também com exames como a FOP evolui sem remédios é tão importante.

Dessa forma, quando um remédio for realmente eficaz será fácil sabermos que foi ELE quem melhorou a situação do paciente.

Com tantas promessas hoje de tratamentos para a FOP, é fácil encontrarmos remédios que na verdade não têm ação nenhuma ou talvez muito pouca. Dessa forma, é preciso ficar alerta sempre ao que o remédio tem de embasamento científico (não existe remédio ou droga confiável sem estudo), e na história natural de sua doença. Só com estes dados você será capaz de avaliar corretamente o efeito de um tratamento.

Além das provas clínicas de Palovarotene e o "Projeto Narrativo", a Clementia lançou em 2014 o programa "História Natural de FOP" que não envolve nenhum tratamento. Nele os pacientes passam por medições e exames para registrar as caracteristicas clínicas, o estado funcional e também a eventual evolução da doença. Algumas familias do Brasil estão participando na sede Buenos Aires (Hospital Italiano). A conclusão está prevista para 2019. As informações correspondentes você pode achar aqui

Por Vanessa Sckaker

Encontro com a Dra Patrícia e a querida Stephanie Holfmann. Esperanças renovadas... agradecemos a oportunidade de poder dividir nossa trajetória e agradecemos o empenho dessa equipe. Um abraço família Schaker.

Por Carolina Belmonte

A visita da dra. Patrícia Delai e da Stéphanie Holfmann, representante do Clementia, além de ter sido esclarecedora, foi um divisor de águas, porque agora tudo parece mais real, mais palpável. O tratamento logo estará aí, ao acesso de todas as pessoas com FOP. E mesmo eu não podendo participar dos testes, ajudarei da forma que puder, para que no futuro crianças com FOP sejam diagnosticadas e tratadas logo.

Por Jana Janaina

Há muito esperávamos por isso. Agora estamos felizes por poder comunicar que o Brasil entrou na rota do medicamento Palovaroteno, produzido pelo Laboratório Clementia.Após muitas pesquisas e ensaios clínicos, foi possível amenizar os surtos e dores provocadas pela FOP.
Hoje, agradeço por ser convidada a dar esse passo juntamente com a Clementia e a equipe da FOP BRASIL para dar continuidade à pesquisa.
Na entrevista com a Stephanie Hoffmann e Patricia Delai, eu e minha família pudemos esclarecemos as dúvidas que tínhamos em relação a este projeto.

O Brasil entra na rota das provas clínicas de Clementia

Por Diana Carboni

O laboratório Clementia, responsável pelos ensaios clínicos com o Palovaroteno, está conduzindo também o "Projeto Narrativo do Paciente FOP" em vistas à preparação da correspondente fase 3. Este projeto complementário que envolve entrevistas com famílias e comunidades médicas, pretende documentar a experiência de pacientes FOP com o sistema de saúde de cada país e, desse modo, facilitar o planejamento desta fase decisiva, com inicio previsto para este ano.

Neste mês de março se completaram as primeiras visitas às famílias participantes no Brasil.

As entrevistas abordaram as dificuldades experimentadas no diagnóstico, a atenção médica que os pacientes requerem atualmente, o acesso aos serviços de saúde e o modo em que são afrontadas as necessidades especiais em cada caso particular. Os representantes de Clementia esclareceram algumas questões sobre as fases já em andamento em outros países (fase 2 e 2 estendida). Também se deixou constância da necessidade de preencher critérios de elegibilidade para a eventual participação nas provas clínicas.

Espera-se que a informação recolhida com as famílias contribua para formar um quadro da resposta e o acompanhamento que o sistema de saúde é capaz oferecer aos pacientes com Fop. Em consequência, as condições em que poderá se desenvolver a fase 3 serão avaliadas cuidadosamente pelo laboratório para segurança e benefício do participantes. No entanto os dados fornecidos serão tratados com o devido sigilo para preservar a intimidade de cada paciente.
Ainda não é possível dizer quanto de alivio o Palovaroteno trará aos pacientes. Qualquer novo tratamento deve vir precedido de múltiplas provas e monitoramento rigoroso, para evitar efeitos colaterais danosos e para comprovar a real eficácia. No caso do Palovaroteno, esse estágio ainda está em curso, mas já bastante avançado: é a chance que a comunidade Fop espera há tanto tempo.

A família Andreani de Campinas recebeu a Stéphanie Hoffmann e Eric Soliman do Clementia. Esteve presente também a doutora Patricia, que participa na implementação local do projeto e faz a mediação entre pacientes e os representantes do laboratório.

José Carlos Martins Júnior – Residente em Odontologia Hospitalar

Dr Luiz Alberto Valente Soares Júnior e

Dra Camila Mérida Carrillo.

Equipe odontológica

FOP Brasil

É com imensa satisfação que a FOP BRASIL anuncia a equipe de dentistas especialistas em FOP na cidade de São Paulo.

Essa equipe está realizando uma pesquisa com os pacientes que têm como objetivo avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde bucal em pacientes com FOP. A pesquisa se extenderá até dezembro de 2017.

Caso o participante necessite de tratamento dentário clinico (restaurações de resina, extrações e limpeza, apenas), ele será realizado nessa instituição. Para agendar basta entrar em contato com a Associação através dos e-mails: contato@fopbrasil.org.br.

Se o paciente optar por participar da pesquisa ele terá comparecer ao hospital no dia da avaliação e nos sucessivos retornos (se necessário).

Será realizado um exame clinico odontológico com o objetivo de avaliar a condição bucal do paciente e também será solicitado o preenchimento de questionários sobre a qualidade de vida.

Os resultados deste trabalho nos ajudarão a entender melhor a condição de saúde bucal dos pacientes com Fibrodisplasia Ossificante Progressiva com o objetivo de estabelecer futuramente possíveis medidas preventivas de saúde bucal.

Não há despesas pessoais para o participante em qualquer fase do estudo, incluindo exames e consultas (exceto alimentação, transporte e eventual custo com estadia). Também não ha compensação financeira relacionada a sua participação.

Entrevista com o Dr Luís Alberto V. Soares Júnior.

Entrevista com o dentista especialista em FOP dr Luiz Alberto Valente Soares Júnior, especialista em odontopediatria e pacientes com necessidades especiais. Ele e sua equipe atendem em São Paulo gratuitamente os pacientes com FOP há mais de 10 anos. Conheça um pouco da trajetória do Dr Luiz Alberto com a FOP.

Caso queira entrar em contato com ele ou agendar uma consulta, por favor mande um e-mail para contato@fopbrasil.org.br.

A segunda parte da entrevista será postada em breve! Aguardem.

Luiz Alberto Valente Soares Junior , cirurgião dentista formado em 1992 na OSEC/ UNISA ex aprimorado de odontologia hospitalar do HCFMUSP
Surpervisor da Divisão de odontologia do HCFMUSP

Muitos pacientes visitam regularmente para avaliação?
Infelizmente ,não da maneira que deveriam ! alguns fazer retornos periódicos e outros apenas quando apresentam problemas de origem odontológica . Outro fator que dificulta os retornos periódicos a distância da residência da maioria dos pacientes ( fora de SP)
Como e quando começou a sua história com a FOP? Porque resolveu ajudar os pacientes com uma doença tão rara?
Teve inicio de maneira lenta com alguns pacientes há cerca de 10 anos auxiliando a Dra Cintia Savioli , que era a responsável pelo atendimento dos pacientes com FOP aqui na divisão do odontologia do HC . Alguns anos atras Dra Cintia se mudou de SP e eu assumi a responsabilidade de atender os pacientes com FOP ( aproveitando os ensinamentos e conhecimento adquirido com a Dra Cintia .
Na divisão de Odontologia atendemos apenas pacientes com necessidades especiais e dentre este grupo estão os pacientes com doenças raras.
O senhor trabalha sozinho? Ou em equipe? Quais os profissionais trabalham com os pacientes com FOP em conjunto?
Com pacientes com doenças raras , não é possível trabalhar sozinho sempre de maneira MULTIPROFISSIONAL.
Nossa equipe de odontologia é numerosa e os profissionais que atendem de angra rotineira os pacientes com FOP são : Eu , Dra Camila Merida e Dr Jorge Ferreira também contamos com a preciosa ajuda de nossos residentes , este ano em especial os que vêm atuando com os pacientes com FOP são; Nayara Ano , Ivanildo Montin, Victor Hugo e Jose Carlos.
Como é feita a avaliação em portadores de FOP devido a suas restrições?
Sempre de maneira clinica e radiografia , O exame clinico é obrigatório para verificar a presença de problemas de origem odontologia de rotina bem como as sequelas da FOP em especial a limitação de abertura de boca.
Caso algum dentista do paciente que mora longe mas não sabe bem como lidar com a FOP, a FOP BRASIL pode passar seu contato? Vc orienta esses profissionais?
Logico, entre em contato com a FOP BRASIL que enviaremos os contatos do Dr Luiz Alberto Júnior.
Existe algum utensílio diferente para aqueles que não abrem a boca completamente?
Utensilios específicos exatamente não , porém se recomenda o uso de instrumentais odontologico bem como escovas de dentes com tamanhos reduzido.
Existe um tempo máximo que o paciente para um procedimento pode deixar a boca aberta?
NÃO , porém é necessário ter bom senso para não expor o paciente a riscos ao ficar tempo excessivo com a boca aberta.
Para pacientes com FOP tanto crianças como adultos é recomendado usar pasta de dente com flúor?
SIM
Caso o paciente necessite extrair um dente ou fazer algum procedimento que necessite de anestesia, qual a melhor opção?
SEMPRE EVITAR ANESTESIA PERIGO MANDIBULAR ( no fundo da boca) 🚫 PROIBIDO.
Quais os cuidados básicos que um dentista deve tomar com pacientes com FOP?
A prevenção é a chave do sucesso , principalmente enquanto o paciente ainda tem o mantem uma boa abertura de boca.
Caso o paciente não tenha nada, de quanto em quanto tempo é necessário comparecer para consultas?
Entre 3 e 6 meses.
As cáries podem causar surtos? Porque?
A principio não apenas se houver o comprometimento da polpa dentaria ( nervo) e levar a um abcesso ( infecção).
Na foto podemos ver a equipe de dentistas da FOP BRASIL. Dr Luiz Alberto Valente Júnior e sua equipe.

Muito obrigado Dr Luiz Alberto e equipe. Nós da FOP BRASIL estamos muito felizes em poder contar com o apoio de todos vocês.

Associação Brasileira de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva – FOP BRASIL

Prezada comunidade envolvida com a fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP),

Neste ano de 2019, a Clementia espera registrar junto à Administração de Alimentos e Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) dos Estados Unidos o primeiro requerimento de aprovação regulatória para um possível tratamento da FOP. Após seis anos ao mesmo tempo desafiadores e incríveis, poder escrever estas palavras é como ver um sonho se tornar realidade. Agradecemos sua confiança e apoio.

Não poderíamos ter chegado até aqui de maneira tão rápida sem o esforço da equipe de 53 funcionários da Clementia, nossos investigadores de estudo clínico e suas equipes, além de um grupo de apoio formado por consultores e subcontratados de todo o mundo. No total, mais cem pessoas do mundo inteiro trabalharam com satisfação milhares de horas para levar adiante esse possível tratamento e nosso trabalho ainda não está terminado. Para que tudo isso fosse possível, já foram investidos até agora centenas de milhões de dólares. E a Clementia continuará realizando investimentos consideráveis para concluir nossos registros regulatórios e estudos clínicos em curso, bem como para criar uma organização global que será capaz de disponibilizar o palovaroteno — uma vez aprovado — a pessoas que tanto precisam.

Hoje, todos na Clementia estamos inteiramente empenhados no envio de uma requisição de novo medicamento nos Estados Unidos no segundo semestre de 2019 e também estamos analisando qual o melhor caminho para obter a aprovação na Europa e em todo o mundo para o palovaroteno, uma terapia em investigação. Gostaríamos de agradecer às autoridades reguladoras do mundo todo por sua colaboração ao avaliarem o palovaroteno e nossos programas.

Neste momento em que evoluímos de uma empresa de desenvolvimento clínico para nos tornarmos uma grande organização comercial autossustentável e totalmente integrada, queremos reiterar nosso compromisso com vocês. O investimento da Clementia na comunidade envolvida com a FOP não se encerrará com o envio de nosso acordo de não divulgação ou, se recebermos a aprovação, com o lançamento no mercado. Continuaremos avaliando medicamentos promissores ou futuras tecnologias que possam promover novas e importantes descobertas capazes de melhorar os resultados para os pacientes. Prometemos seguir trabalhando com vocês tendo em mente seus mais nobres interesses e em benefício de todos os nossos colaboradores e partes interessadas.

Desejamos o melhor a vocês e suas famílias,
Clarissa

Presidente	Janaina Kuhn
Médica consultora	Patricia L. R. Delai, M.D. Cuidados Clínicos FOP Médico Consultor da Associação Brasileira de FOP Membro do Conselho Clínico Internacional de Cuidados Clínicos e Tratamento da FOP

Apoiando uma criança com FOP

Você já viu esses dedinhos?

IFOPA - Tratamento experimental

Guias para quem tem FOP

Vacinas e a FOP

Guias de recursos

Nota técnica do Ministério da Saúde sobre a FOP

Ficha de informações médicas - Download

Guia FOP para Famílias - Download

Presa no meu corpo: a brasileira com doença genética rara que transforma pessoas em estátuas

Sobre a FOP Brasil

Diretoria da Associação

Meios de contato

Vídeos sobre a FOP

Entendendo a FOP

Como a FOP Brasil começou

Dia da Amizade: Sobre Amigos Raros

Dia mundial das doenças raras

Diário O Iguassú Multimeios

Apoie a causa

Mural de Famosos que apoiam a FOP Brasil e a IFOPA

Em parceria

Primeiros Sintomas

Como posso ajudar?

VACINAÇÃO

VACINAÇÃO EM CRIANÇAS E A FOP

Outras imunizações

VACINA DA GRIPE E A FOP

GUIAS

Direitos Especiais

Diário O Iguassú

Doe Agora para a FOP Brasil

Obrigado!

Cadastramento na FOP Brasil

Quais as vantagens de se cadastrar?

Como se cadastrar?

Quero divulgar a FOP na minha faculdade/ escola ou evento

Como ajudar

O Diretório do Paciente com FOP

Perguntas sobre o Diretório do paciente com FOP?

Entrei para o Registro FOP. a FOP Paciente Directory é a mesma coisa?

Quem pode acessar o Diretório paciente FOP?

Conheça o Laboratório Farmacêutico Clementia

Universidade Kyoto RAPAMICINA:

Laboratório Regeneron:

Estudo Clínico laboratório Clementia no Brasil

Perguntas frequentes proativas finais, plano de comunicação dos resultados mais importantes de fase 2 a serem publicados em http://clementiapharma.com/clinical-trials/

Perguntas frequentes sobre Palovaroteno

Informações importantes laboratório Clementia

Resumo do estudo clínico MOVE

15 anos da descoberta do gene da FOP

Atualizações importantes do laboratório Clementia

Aprovação Estudo Clínico Anvisa

Dra. Patricia Delai

Projeto Narrativo Paciente FOP